Uma «investigação pioneira» que pode abrir portas a terapêuticas futuras para «duas doenças neurodegenerativas raras e incuráveis», levada a cabo por uma equipa liderada por Clévio Nóbrega, investigador do Algarve Biomedical Center Research Instituite (ABC-RI) da Universidade do Algarve, foi dada a conhecer num artigo recentemente publicado na revista científica Brain.
A investigação «identifica uma nova proteína como alvo terapêutico para duas doenças neurodegenerativas raras e incuráveis: a ataxia espinocerebelosa tipo 2 e a ataxia espinocerebelosa tipo 3 (também conhecida como doença de Machado-Joseph)».
«Esta investigação é resultado de um estudo desenvolvido em contexto pré-clínico ao longo dos últimos seis anos e identifica a proteína G3BP1 como crucial para a resposta das células e dos neurónios ao stress molecular. Servindo-se de modelos celulares e animais, a equipa de investigação conseguiu comprovar que por um lado a diminuição desta proteína contribui para a progressão das referidas doenças. Por outro, quando a equipa de investigação restabeleceu os níveis de G3BP1, foi possível reverter, em modelos animais, algumas das características das doenças, incluindo défices motores», explica a Universidade do Algarve.
Tratando-se de duas enfermidades para as quais não existe, atualmente, qualquer terapia que possa atrasar ou parar a sua progressão, «os dados agora trazidos a público mostram-se especialmente relevantes numa perspetiva de futuro que possa almejar a passagem dos resultados agora obtidos em meio académico para a sociedade».
Segundo Clévio Nóbrega, responsável por este projeto, «esta revelação reveste-se de especial importância se pensarmos que, embora ainda estejamos longe do impacto na vida dos doentes, o objetivo é claro: criar inovação e soluções para problemas reais e, em particular, para duas doenças que, sendo raras, afetam milhões de pessoas em todo o mundo. O nosso objetivo está bem traçado: ajudar através da investigação a desenvolver uma terapia que possa atrasar ou parar a progressão da doença».
Os investigadores acreditam, assim, que este projeto, que combina diversas técnicas e modelos, desde estudos com células provenientes dos doentes até modelos celulares e modelos animais, traz agora novas relevações sobre as doenças poliglutaminas e, em particular, sobre a doença de Machado-Joseph, uma doença que apresenta uma predominância grande em Portugal, atingindo prevalência máxima a nível mundial em algumas ilhas dos Açores.
Esta investigação resultou já numa patente internacional e na criação de uma start-up – a Aquracy Therapeutics – atualmente incubada na Universidade do Algarve.
